# Программы поименованного пациента и compassionate use
Регулируемый пре-апрув-доступ к исследуемым биофармацевтическим препаратам для пациентов с тяжёлым или угрожающим жизни заболеванием при отсутствии удовлетворительной альтернативы — оказываемый как сервис управляемого доступа, охватывающий отбор, регуляторную подачу, закупку GMP-препарата и фармаконадзор.
Source: https://bioecon.ru/technology/named-patient-compassionate-use/
Updated: 2026-08-18
## Обзор и цепочка создания стоимости
Маркеры: [EC: 21 CFR 312 Subpart I / EU Reg 536/2014 Art 83 / Закон КНР об обращении лекарств ст. 23 | OECD: bio-pharma | Регулятор: FDA (США), EMA (ЕС), NMPA (КНР)]
Программы поименованного пациента (Named Patient Programs, NPP) и compassionate use — в США «expanded access», в ЕС «managed/early access» — это регулируемые пути, позволяющие пациентам с тяжёлым или непосредственно угрожающим жизни состоянием получать исследуемый биофармацевтический препарат до маркетингового одобрения, если они не могут участвовать в клиническом исследовании и не имеют сопоставимой или удовлетворительной альтернативы. Потребность носит структурный характер: только редкие заболевания поражают примерно **350 миллионов человек в мире, 95 % из которых не имеют одобренного лечения**, и создают ежегодное бремя порядка **1,25 трлн долларов США** в США и Европе; ожидается, что к 2032 году орфанные препараты займут около **21 % мировых продаж рецептурных препаратов (~409 млрд долларов США)**. Трение доступа остро даже после одобрения — в 2025 году лишь **12 % новых специальных рецептов впервые отпускались с первой попытки** и около **80 % отклонялись авансом** по основаниям предварительной авторизации или ступенчатой терапии — что превращает пре-апрув-пути и окружающей их инфраструктуру поддержки пациента в самостоятельный коммерческий сервисный слой. Спонсор сохраняет ответственность за продукт, тогда как специализированные операторы (Clinigen, IQVIA, Syneos Health, Parexel, Premier Research, Tigermed) ведут повседневную работу программы: отбор пациентов, подачу в FDA/EMA/NMPA, закупку GMP-серии, таможенную очистку и дистрибуцию поименованным пациентам, а также мониторинг безопасности, обычно выдавая решение по запросу compassionate use в течение **нескольких рабочих дней** с момента полной врачебной подачи.
Ключевыми направлениями программ поименованного пациента и compassionate use являются:
1. **Регуляторная подача и отбор пациентов:** формирование однопациентного IND по форме FDA 3926 (или промежуточного/популяционного IND), мнения CHMP EMA о compassionate use согласно статье 83 Регламента 536/2014 либо пути расширенных клинических исследований NMPA по статье 23 Закона КНР об обращении лекарств — каждое требует доказательств тяжёлого заболевания, исчерпания альтернатив и невозможности участия в текущих исследованиях.
2. **Врач-инициированный доступ и медицинская экспертиза:** лечащий врач подтверждает медицинскую необходимость и отсутствие удовлетворительной альтернативы; медицинская команда спонсора независимо проверяет критерии, обосновывает режим дозирования и подтверждает информированное согласие и одобрение этического комитета (IRB/IEC) до отгрузки препарата.
3. **Закупка GMP-препарата и глобальная дистрибуция:** операторы вроде Clinigen выпускают GMP-серию с маркировкой поименованного пациента, оформляют экспортно-импортные лицензии и QP-сертификацию и направляют препарат с контролем температурной цепи напрямую пациенту или через специальную аптеку — нередко для терапии, одобренной лишь в одной юрисдикции (например, IZCARGO, одобрен только в Японии и поставляется по всему миру через Named Patient Supply Program компании Clinigen).
4. **Фармаконадзор и реальные доказательства (RWE):** каждый пролеченный пациент попадает в базу данных безопасности с ускоренным сообщением серьёзных нежелательных явлений (SAE) в FAERS/EUDRAVIGILANCE, а накопленные данные всё чаще используются в регуляторных досье и ценовых пакетах плательщикам — превращая compassionate use в структурированный генератор RWE, а не разовую услугу.
### Секторальная цепочка создания стоимости
```
[Отбор и медицинское обоснование] ──> [Регуляторная и этическая подача] ──> [Медицинская экспертиза спонсора]
│
(FDA IND / EMA CU / NMPA ст. 23)
│
[Поставка пациенту и отчётность по PV] <─── [QP-выпуск и дистрибуция] <── [Закупка GMP-серии]
```
### Уровни цепочки создания стоимости
| Уровень | Описание | Ключевые входы/выходы |
|:---|:---|:---|
| **Отбор и медицинское обоснование** | Подтверждение лечащим врачом тяжёлого/угрожающего жизни заболевания, исчерпания альтернатив и невозможности участия в исследовании; медицинская команда спонсора подтверждает соответствие. | **Вход:** Медицинская карта, врачебное подтверждение, история предшествующей терапии.
**Выход:** Подтверждённое досье соответствия критериям. |
| **Регуляторная и этическая подача** | Подача формы FDA 3926 IND, мнения CHMP EMA о compassionate use (ст. 83 Регламента 536/2014) или запроса NMPA ст. 23, а также одобрение IRB/IEC. | **Вход:** Досье соответствия, брошюра исследователя, обоснование дозирования.
**Выход:** Регуляторная авторизация и одобрение этики. |
| **Медицинская экспертиза спонсора** | Медицинский руководитель спонсора независимо проверяет медицинскую необходимость, подтверждает соотношение пользы и риска и регистрирует запрос у оператора программы. | **Вход:** Регуляторное разрешение, форма согласия, профиль безопасности.
**Выход:** Утверждённый план лечения поименованного пациента. |
| **Закупка GMP-серии и QP-выпуск** | Выделение GMP-исследовательской серии, маркировка поименованного пациента, выпуск квалифицированным лицом (ЕС) и оформление экспортно-импортных лицензий. | **Вход:** Утверждённый план, GMP-субстанция, маркировка, лицензии.
**Выход:** Выпущенный QP, маркированный поименованный пациенту продукт. |
| **Дистрибуция поименованным пациентам**** | Логистика с контролем температурной цепи (частично холодовая) напрямую пациенту, в лечащее учреждение или через специальную аптеку, с хаб-сервисами проверки льгот и возмещения. | **Вход:** Выпущенный препарат, логистическая сеть, разрешения на ввоз.
**Выход:** Препарат доставлен назначающему врачу. |
| **Фармаконадзор и RWE** | Мониторинг безопасности с ускоренным отчётом SAE в FAERS/EUDRAVIGILANCE, долгосрочное наблюдение и структурированный сбор реальных исходов для регуляторов и плательщиков. | **Вход:** Отчёты SAE, данные дозирования и исходов.
**Выход:** Обновления базы безопасности, пакет RWE-доказательств. |
Сквозные технологии сектора:
- **Регуляторный путь расширенного доступа:** гармонизированный набор инструментов формы FDA 3926 / compassionate-use CTIS EMA / ст. 23 NMPA, легализующих пре-апрув-лечение.
- **Платформы программ поддержки пациента (PSP):** Longitudinal Access and Adherence Data (LAAD) IQVIA и DTP-хабы, интегрирующие проверку льгот, мониторинг приверженности и помощь в оплате.
- **Реальные доказательства (RWE) и ИИ-аналитика:** движок Kinetic компании Syneos Health и RWE-фреймворки в духе Thelansis, превращающие пул пациентов compassionate use в доказательства регуляторного и плательщикого класса.
---
## США
США управляют самой либеральной и наиболее массовой в мире системой расширенного доступа, кодифицированной в 21 CFR Part 312 Subpart I и реализуемой через Expanded Access Program FDA и Project Facilitate Онкологического центра передового опыта, при развитой экосистеме коммерческих CRO, ведущих повседневное исполнение программ.
### FDA expanded access (21 CFR 312), Project Facilitate, коммерциализация IQVIA/Syneos, сотрудничество с Kexing по биосимилярам
- **Expanded Access Program FDA и Project Facilitate:** 21 CFR Part 312 Subpart I определяет индивидуальный/промежуточный/популяционный IND; Project Facilitate Онкологического центра передового опыта FDA сопровождает однопациентные онкологические запросы и в 2026 году обеспечил такие EAP, как программа CytoDyn по леролимабу при тройном негативном раке молочной железы (первый пациент — 27 апреля 2026) и EAP Revolution Medicines по дарааксонрасибу (RMC-6236) при метастатической аденокарциноме поджелудочной железы (опубликован 7 мая 2026).
- **IQVIA (NYSE: IQV, Research Triangle Park):** крупнейший партнёр по коммерциализации программ поименованного пациента и поддержки, опирающийся на данные более чем 5 000 поддержанных запусков и набор LAAD; 13 мая 2026 года расширило ИИ-сопровождаемое сотрудничество с Kexing Biopharm (688136.SH), охватывающее клинические, регуляторные и коммерческие услуги.
- **Syneos Health (Morrisville, NC):** сочетает дизайн раннего доступа для препаратов CNS и онкологии с ИИ-движком коммерческой разведки Kinetic, чей модуль KAI Conversations уже используют 10 из 20 крупнейших фармацевтических компаний мира.
---
## КНР
Китай ввёл compassionate use сравнительно недавно — через статью 23 Закона об обращении лекарств 2019 года и рамку GCP 2020 года, разрешающие расширенное клиническое применение («拓展性临床试验») исследуемого препарата при тяжёлом/угрожающем жизни заболевании без жизнеспособной альтернативы; внутренние CRO, такие как Tigermed, предоставляют регуляторные леса.
### Путь NMPA расширенного доступа (ст. 23), сервисы CRO Tigermed, ранний доступ BeiGene/HUTCHMED, аутрич отечественной биофармы
- **Рамка compassionate use NMPA:** статья 23 Закона КНР об обращении лекарств и руководство NMPA по расширенным клиническим исследованиям разрешают пре-апрув-лечение при отсутствии удовлетворительной альтернативы, с оценкой соотношения пользы и риска со стороны NMPA и этического комитета; рамка балансирует гуманитарный доступ и корпоративный риск разработки препарата.
- **Tigermed (SZSE: 300347):** ведущий китайский CRO, предоставляющий регуляторные и операционные леса для внутренних и трансграничных запросов расширенного доступа, включая отбор, подачу в NMPA и отчётность по безопасности для спонсоров китайских программ compassionate use.
- **Ранний доступ отечественной биофармы:** такие компании, как BeiGene и HUTCHMED, используют механизмы расширенного доступа и поименованного пациента для обеспечения поздних линий онкобольных исследуемыми препаратами, пока их китайские заявки созревают, часто в паре с дизайном глобальных программ при поддержке Tigermed или IQVIA.
---
## ЕС
Европейский союз обрамляет compassionate use на двух уровнях — централизованное мнение CHMP по статье 83 Регламента (ЕС) 536/2014 для серьёзных трансграничных угроз и национальные программы раннего доступа государств-членов — при Clinigen (Великобритания) как доминирующем операторе Managed Access и CRO вроде Parexel и Premier Research.
### Compassionate use ЕС (ст. 83), Clinigen Managed Access, EMA CTIS, NPS IZCARGO от JCR
- **Clinigen (Ashbourne, Великобритания):** глобальный лидер Managed Access и Named Patient Supply, ведущий сквозные EAP, включающие регуляторный надзор, логистику и управление доступом; в 2026 году вела EAP Ionis по зилганерсену при болезни Александера (NCT07487389, опубликован 23 марта 2026), EAP Karyopharm по селинексору в онкологии (с Caligor Coghlan) и — по соглашению с JCR Pharmaceuticals — Named Patient Supply Program IZCARGO (пабинафусп альфа) при MPS II, открывая одобренную только в Японии ферментозаместительную терапию для глобального раннего доступа.
- **Инструмент compassionate use EMA:** статья 83 Регламента 536/2014 позволяет CHMP выносить мнение о compassionate use для когорт пациентов с тяжёлым заболеванием и без удовлетворительной альтернативы, регистрируемое в CTIS EMA, тогда как государства сохраняют собственные национальные схемы раннего доступа (французская ATU, британская EAMS, немецкая Hardship Program).
- **Parexel (Роли, NC, европейское наследие) и Premier Research:** Parexel привносит 40 лет опыта и 22 000+ сотрудников в ранний доступ и онкоразвитие (560+ онкоисследований, 104 000 пациентов, 26 000 центров, 50+ стран за пять лет), а Virtual Research Group компании Premier Research поддерживает позднефазные и программы поименованного пациента удалённой и гибридной организацией исследований.
---
## Ведущие компании и научно-исследовательские институты
| Компания / НИИ | Страна | Ключевые продукты / платформы | Технологические особенности | Статус на 2026 год |
|:---|:---|:---|:---|:---|
| **Clinigen** | 🇬🇧 Великобритания | Managed Access и Named Patient Supply (NPS IZCARGO, EAP по зилганерсену/селинексору/леролимабу) | Сквозные операции EAP: регуляторика, QP-выпуск, дистрибуция, PV | commercial |
| **IQVIA** | 🇺🇸 США | Программы поименованного пациента + сервисы поддержки (LAAD) | 5 000+ запусков; ИИ-фреймворк компетенций по редким заболеваниям | commercial |
| **Syneos Health** | 🇺🇸 США | Коммерциализация раннего доступа (движок Kinetic AI) | KAI conversation AI у 10/20 топ-фармы; дизайн раннего доступа CNS | commercial |
| **Parexel** | 🇺🇸 США | Клиническая разработка + ранний доступ (Parexel Biotech) | 560+ онкоисследований; 22 000+ сотрудников; инкубатор Parexel Biotech (2026) | commercial |
| **Premier Research** | 🇺🇸 США | Полносервисный позднефазный CRO + поименованный пациент | Virtual Research Group; 30+ лет сложных исследований | commercial |
| **Tigermed** | 🇨🇳 КНР | Регуляторные сервисы NMPA compassionate use (ст. 23) | Ведущий китайский CRO; SZSE:300347; трансграничный расширенный доступ | commercial |
---
## Технологический стек и инновации
Стек сервиса поименованного пациента — это цифро-регуляторный компаунд: платформа поддержки и данных поверх GMP-снабжения и фармаконадзора, всё чаще инструментированная ИИ.
1. **Платформы программ поддержки пациента (PSP) и direct-to-patient (DTP):**
- Longitudinal Access and Adherence Data (LAAD) IQVIA связывает деидентифицированные записи поддержки пациента с более широкими массивами данных здравоохранения, позволяя спонсорам первого в классе препарата бенчмаркать отказы и приверженность относительно аналоговых запусков; платформа поддерживает проверку льгот, помощь по доплатам и аутрич по приверженности на более чем 5 000 исторических запусков.
- Модели direct-to-patient (DTP) встраивают дистрибуцию в стратегию коммерциализации с первого дня, а хаб-сервисы сокращают трение за находкой 2025 года: лишь 12 % новых специальных рецептов отпускались с первой попытки, тогда как ~80 % отклонялись авансом по основаниям предварительной авторизации.
2. **Реальные доказательства (RWE) и ИИ-аналитика:**
- Движок коммерческой разведки Kinetic (Syneos Health, запущен в 2020) сливает собственные и партнёрские данные; его модуль KAI Conversations превращает полевые взаимодействия с врачами в структурированную разведку и используется 10 из 20 крупнейших фармацевтических компаний мира.
- Специфичный для препарата дизайн раннего доступа (как в кейсе Thelansis по CNS) использует продольные claim-данные и реальные данные для оценки размера соответствующей популяции, квантификации интервалов нелеченого заболевания и взвешивания вариантов поименованного пациента, управляемого доступа и compassionate use относительно ожиданий плательщиков и ценового риска.
3. **Системы регуляторной подачи и фармаконадзора:**
- CTIS EMA регистрирует мнения о compassionate use и планы когортного лечения (например, программа Managed Access Novartis по пелакарсену/TQJ230 при атеросклеротической болезни сердечно-сосудистой системы, опубликованная 22 мая 2025), тогда как форма FDA 3926 и пайплайн однопациентного IND отслеживают расширенный доступ в США.
- Мониторинг безопасности стекает в FAERS (США) и EUDRAVIGILANCE (ЕС), а фармаконадзорные рамки класса Parexel превращают ускоренные отчёты SAE в пакеты доказательств, поддерживающие последующие маркетинговые заявки и ценовые досье плательщикам.
---
## Цепочки создания стоимости и производственные конвейеры
### Операционный конвейер однопациентного запроса compassionate use — от врачебного подтверждения через подачу по форме FDA 3926 / EMA ст. 83 / NMPA ст. 23, закупку GMP и QP-выпуск Clinigen до доставки поименованным пациентам и фармаконадзора (GCP / GMP / cGDP)
```
┌───────────────────────────┐ ┌───────────────────────────┐
│ 1. Идентификация пациента │ ───> │ 2. Регуляторная и │
│ и отбор по критериям │ │ этическая подача │
└───────────────────────────┘ └───────────────────────────┘
│
▼
┌───────────────────────────┐ ┌───────────────────────────┐
│ 4. Закупка GMP-серии и │ <─── │ 3. Медицинская экспертиза │
│ QP-выпуск │ │ спонсора и утверждение │
└───────────────────────────┘ └───────────────────────────┘
│
▼
┌───────────────────────────┐ ┌───────────────────────────┐
│ 5. Таможенная очистка и │ ───> │ 6. Лечение, мониторинг SAE │
│ доставка пациенту │ │ и сбор RWE │
└───────────────────────────┘ └───────────────────────────┘
```
#### Этап 1: идентификация пациента и отбор по критериям
Лечащий врач документирует тяжёлый или угрожающий жизни диагноз, подтверждает, что одобренные терапии не сработали или непереносимы, и устанавливает, что пациент не может участвовать в текущем исследовании; медицинская команда спонсора валидирует это по брошюре исследователя и истории предшествующей терапии, формируя подтверждённое досье соответствия.
#### Этап 2: регуляторная и этическая подача
Полный запрос подаётся — форма FDA 3926 однопациентного IND в США (21 CFR 312 Subpart I), мнение CHMP о compassionate use по статье 83 Регламента ЕС 536/2014 или запрос расширенных клинических исследований NMPA по статье 23 Закона КНР об обращении лекарств — наряду с одобрением IRB/IEC и информированным согласием; регулятор обычно возвращает решение в течение 30 дней (для экстренных однопациентных запросов нередко гораздо быстрее).
#### Этап 3: медицинская экспертиза спонсора и утверждение плана лечения
Медицинский руководитель спонсора независимо проверяет медицинскую необходимость, подтверждает соотношение пользы и риска по накопленной базе безопасности, фиксирует режим дозирования и регистрирует пациента у оператора программы (например, Clinigen), выпуская подписанный план лечения поименованного пациента.
#### Этап 4: закупка GMP-серии и QP-выпуск
GMP-исследовательская серия выделяется, маркируется для использования поименованным пациентом, выпускается квалифицированным лицом (ЕС) или эквивалентом и комплектуется необходимыми экспортными и импортными лицензиями — шаг, позволяющий терапии, одобренной лишь в одной стране (например, IZCARGO от JCR в Японии), достичь соответствующего пациента за рубежом.
#### Этап 5: таможенная очистка и доставка поименованным пациентом
Логистика с контролем температурной цепи направляет препарат напрямую пациенту, в лечащее учреждение или через хаб специальной аптеки; импортная таможня и национальные уведомления о раннем доступе оформляются, а хаб-сервисы ведут проверку льгот и возмещения, чтобы лечение могло начаться без административных задержек.
#### Этап 6: лечение, мониторинг SAE и сбор реальных доказательств
Пациента лечат по протоколу поименованного пациента, тогда как серьёзные нежелательные явления сообщаются в ускоренном порядке в FAERS/EUDRAVIGILANCE; данные дозирования, исходы и долгосрочное наблюдение фиксируются в базе безопасности и всё чаще упаковываются как реальные доказательства, информирующие последующие маркетинговые заявки, ценовые досье плательщикам и расширения показаний.