Программы поименованного пациента и compassionate use

01Обзор и цепочка создания стоимости

Маркеры: [EC: 21 CFR 312 Subpart I / EU Reg 536/2014 Art 83 / Закон КНР об обращении лекарств ст. 23 | OECD: bio-pharma | Регулятор: FDA (США), EMA (ЕС), NMPA (КНР)]

Программы поименованного пациента (Named Patient Programs, NPP) и compassionate use — в США «expanded access», в ЕС «managed/early access» — это регулируемые пути, позволяющие пациентам с тяжёлым или непосредственно угрожающим жизни состоянием получать исследуемый биофармацевтический препарат до маркетингового одобрения, если они не могут участвовать в клиническом исследовании и не имеют сопоставимой или удовлетворительной альтернативы. Потребность носит структурный характер: только редкие заболевания поражают примерно 350 миллионов человек в мире, 95 % из которых не имеют одобренного лечения, и создают ежегодное бремя порядка 1,25 трлн долларов США в США и Европе; ожидается, что к 2032 году орфанные препараты займут около 21 % мировых продаж рецептурных препаратов (~409 млрд долларов США). Трение доступа остро даже после одобрения — в 2025 году лишь 12 % новых специальных рецептов впервые отпускались с первой попытки и около 80 % отклонялись авансом по основаниям предварительной авторизации или ступенчатой терапии — что превращает пре-апрув-пути и окружающей их инфраструктуру поддержки пациента в самостоятельный коммерческий сервисный слой. Спонсор сохраняет ответственность за продукт, тогда как специализированные операторы (Clinigen, IQVIA, Syneos Health, Parexel, Premier Research, Tigermed) ведут повседневную работу программы: отбор пациентов, подачу в FDA/EMA/NMPA, закупку GMP-серии, таможенную очистку и дистрибуцию поименованным пациентам, а также мониторинг безопасности, обычно выдавая решение по запросу compassionate use в течение нескольких рабочих дней с момента полной врачебной подачи.

Ключевыми направлениями программ поименованного пациента и compassionate use являются:

1. Регуляторная подача и отбор пациентов: формирование однопациентного IND по форме FDA 3926 (или промежуточного/популяционного IND), мнения CHMP EMA о compassionate use согласно статье 83 Регламента 536/2014 либо пути расширенных клинических исследований NMPA по статье 23 Закона КНР об обращении лекарств — каждое требует доказательств тяжёлого заболевания, исчерпания альтернатив и невозможности участия в текущих исследованиях.
2. Врач-инициированный доступ и медицинская экспертиза: лечащий врач подтверждает медицинскую необходимость и отсутствие удовлетворительной альтернативы; медицинская команда спонсора независимо проверяет критерии, обосновывает режим дозирования и подтверждает информированное согласие и одобрение этического комитета (IRB/IEC) до отгрузки препарата.
3. Закупка GMP-препарата и глобальная дистрибуция: операторы вроде Clinigen выпускают GMP-серию с маркировкой поименованного пациента, оформляют экспортно-импортные лицензии и QP-сертификацию и направляют препарат с контролем температурной цепи напрямую пациенту или через специальную аптеку — нередко для терапии, одобренной лишь в одной юрисдикции (например, IZCARGO, одобрен только в Японии и поставляется по всему миру через Named Patient Supply Program компании Clinigen).
4. Фармаконадзор и реальные доказательства (RWE): каждый пролеченный пациент попадает в базу данных безопасности с ускоренным сообщением серьёзных нежелательных явлений (SAE) в FAERS/EUDRAVIGILANCE, а накопленные данные всё чаще используются в регуляторных досье и ценовых пакетах плательщикам — превращая compassionate use в структурированный генератор RWE, а не разовую услугу.

Секторальная цепочка создания стоимости

[Отбор и медицинское обоснование] ──> [Регуляторная и этическая подача] ──> [Медицинская экспертиза спонсора]
                                                                                     │
                                                              (FDA IND / EMA CU / NMPA ст. 23)
                                                                                     │
   [Поставка пациенту и отчётность по PV] <─── [QP-выпуск и дистрибуция] <── [Закупка GMP-серии]

Уровни цепочки создания стоимости

Сквозные технологии сектора:

• Регуляторный путь расширенного доступа: гармонизированный набор инструментов формы FDA 3926 / compassionate-use CTIS EMA / ст. 23 NMPA, легализующих пре-апрув-лечение.
• Платформы программ поддержки пациента (PSP): Longitudinal Access and Adherence Data (LAAD) IQVIA и DTP-хабы, интегрирующие проверку льгот, мониторинг приверженности и помощь в оплате.
• Реальные доказательства (RWE) и ИИ-аналитика: движок Kinetic компании Syneos Health и RWE-фреймворки в духе Thelansis, превращающие пул пациентов compassionate use в доказательства регуляторного и плательщикого класса.

02США

США управляют самой либеральной и наиболее массовой в мире системой расширенного доступа, кодифицированной в 21 CFR Part 312 Subpart I и реализуемой через Expanded Access Program FDA и Project Facilitate Онкологического центра передового опыта, при развитой экосистеме коммерческих CRO, ведущих повседневное исполнение программ.

FDA expanded access (21 CFR 312), Project Facilitate, коммерциализация IQVIA/Syneos, сотрудничество с Kexing по биосимилярам

• Expanded Access Program FDA и Project Facilitate: 21 CFR Part 312 Subpart I определяет индивидуальный/промежуточный/популяционный IND; Project Facilitate Онкологического центра передового опыта FDA сопровождает однопациентные онкологические запросы и в 2026 году обеспечил такие EAP, как программа CytoDyn по леролимабу при тройном негативном раке молочной железы (первый пациент — 27 апреля 2026) и EAP Revolution Medicines по дарааксонрасибу (RMC-6236) при метастатической аденокарциноме поджелудочной железы (опубликован 7 мая 2026).
• IQVIA (NYSE: IQV, Research Triangle Park): крупнейший партнёр по коммерциализации программ поименованного пациента и поддержки, опирающийся на данные более чем 5 000 поддержанных запусков и набор LAAD; 13 мая 2026 года расширило ИИ-сопровождаемое сотрудничество с Kexing Biopharm (688136.SH), охватывающее клинические, регуляторные и коммерческие услуги.
• Syneos Health (Morrisville, NC): сочетает дизайн раннего доступа для препаратов CNS и онкологии с ИИ-движком коммерческой разведки Kinetic, чей модуль KAI Conversations уже используют 10 из 20 крупнейших фармацевтических компаний мира.

03КНР

Китай ввёл compassionate use сравнительно недавно — через статью 23 Закона об обращении лекарств 2019 года и рамку GCP 2020 года, разрешающие расширенное клиническое применение («拓展性临床试验») исследуемого препарата при тяжёлом/угрожающем жизни заболевании без жизнеспособной альтернативы; внутренние CRO, такие как Tigermed, предоставляют регуляторные леса.

Путь NMPA расширенного доступа (ст. 23), сервисы CRO Tigermed, ранний доступ BeiGene/HUTCHMED, аутрич отечественной биофармы

• Рамка compassionate use NMPA: статья 23 Закона КНР об обращении лекарств и руководство NMPA по расширенным клиническим исследованиям разрешают пре-апрув-лечение при отсутствии удовлетворительной альтернативы, с оценкой соотношения пользы и риска со стороны NMPA и этического комитета; рамка балансирует гуманитарный доступ и корпоративный риск разработки препарата.
• Tigermed (SZSE: 300347): ведущий китайский CRO, предоставляющий регуляторные и операционные леса для внутренних и трансграничных запросов расширенного доступа, включая отбор, подачу в NMPA и отчётность по безопасности для спонсоров китайских программ compassionate use.
• Ранний доступ отечественной биофармы: такие компании, как BeiGene и HUTCHMED, используют механизмы расширенного доступа и поименованного пациента для обеспечения поздних линий онкобольных исследуемыми препаратами, пока их китайские заявки созревают, часто в паре с дизайном глобальных программ при поддержке Tigermed или IQVIA.

04ЕС

Европейский союз обрамляет compassionate use на двух уровнях — централизованное мнение CHMP по статье 83 Регламента (ЕС) 536/2014 для серьёзных трансграничных угроз и национальные программы раннего доступа государств-членов — при Clinigen (Великобритания) как доминирующем операторе Managed Access и CRO вроде Parexel и Premier Research.

Compassionate use ЕС (ст. 83), Clinigen Managed Access, EMA CTIS, NPS IZCARGO от JCR

• Clinigen (Ashbourne, Великобритания): глобальный лидер Managed Access и Named Patient Supply, ведущий сквозные EAP, включающие регуляторный надзор, логистику и управление доступом; в 2026 году вела EAP Ionis по зилганерсену при болезни Александера (NCT07487389, опубликован 23 марта 2026), EAP Karyopharm по селинексору в онкологии (с Caligor Coghlan) и — по соглашению с JCR Pharmaceuticals — Named Patient Supply Program IZCARGO (пабинафусп альфа) при MPS II, открывая одобренную только в Японии ферментозаместительную терапию для глобального раннего доступа.
• Инструмент compassionate use EMA: статья 83 Регламента 536/2014 позволяет CHMP выносить мнение о compassionate use для когорт пациентов с тяжёлым заболеванием и без удовлетворительной альтернативы, регистрируемое в CTIS EMA, тогда как государства сохраняют собственные национальные схемы раннего доступа (французская ATU, британская EAMS, немецкая Hardship Program).
• Parexel (Роли, NC, европейское наследие) и Premier Research: Parexel привносит 40 лет опыта и 22 000+ сотрудников в ранний доступ и онкоразвитие (560+ онкоисследований, 104 000 пациентов, 26 000 центров, 50+ стран за пять лет), а Virtual Research Group компании Premier Research поддерживает позднефазные и программы поименованного пациента удалённой и гибридной организацией исследований.

05Ведущие компании и научно-исследовательские институты

06Технологический стек и инновации

Стек сервиса поименованного пациента — это цифро-регуляторный компаунд: платформа поддержки и данных поверх GMP-снабжения и фармаконадзора, всё чаще инструментированная ИИ.

1. Платформы программ поддержки пациента (PSP) и direct-to-patient (DTP):
   • Longitudinal Access and Adherence Data (LAAD) IQVIA связывает деидентифицированные записи поддержки пациента с более широкими массивами данных здравоохранения, позволяя спонсорам первого в классе препарата бенчмаркать отказы и приверженность относительно аналоговых запусков; платформа поддерживает проверку льгот, помощь по доплатам и аутрич по приверженности на более чем 5 000 исторических запусков.
   • Модели direct-to-patient (DTP) встраивают дистрибуцию в стратегию коммерциализации с первого дня, а хаб-сервисы сокращают трение за находкой 2025 года: лишь 12 % новых специальных рецептов отпускались с первой попытки, тогда как ~80 % отклонялись авансом по основаниям предварительной авторизации.
2. Реальные доказательства (RWE) и ИИ-аналитика:
   • Движок коммерческой разведки Kinetic (Syneos Health, запущен в 2020) сливает собственные и партнёрские данные; его модуль KAI Conversations превращает полевые взаимодействия с врачами в структурированную разведку и используется 10 из 20 крупнейших фармацевтических компаний мира.
   • Специфичный для препарата дизайн раннего доступа (как в кейсе Thelansis по CNS) использует продольные claim-данные и реальные данные для оценки размера соответствующей популяции, квантификации интервалов нелеченого заболевания и взвешивания вариантов поименованного пациента, управляемого доступа и compassionate use относительно ожиданий плательщиков и ценового риска.
3. Системы регуляторной подачи и фармаконадзора:
   • CTIS EMA регистрирует мнения о compassionate use и планы когортного лечения (например, программа Managed Access Novartis по пелакарсену/TQJ230 при атеросклеротической болезни сердечно-сосудистой системы, опубликованная 22 мая 2025), тогда как форма FDA 3926 и пайплайн однопациентного IND отслеживают расширенный доступ в США.
   • Мониторинг безопасности стекает в FAERS (США) и EUDRAVIGILANCE (ЕС), а фармаконадзорные рамки класса Parexel превращают ускоренные отчёты SAE в пакеты доказательств, поддерживающие последующие маркетинговые заявки и ценовые досье плательщикам.

07Цепочки создания стоимости и производственные конвейеры

Операционный конвейер однопациентного запроса compassionate use — от врачебного подтверждения через подачу по форме FDA 3926 / EMA ст. 83 / NMPA ст. 23, закупку GMP и QP-выпуск Clinigen до доставки поименованным пациентам и фармаконадзора (GCP / GMP / cGDP)

┌───────────────────────────┐      ┌───────────────────────────┐
│ 1. Идентификация пациента │ ───> │ 2. Регуляторная и          │
│    и отбор по критериям   │      │    этическая подача        │
└───────────────────────────┘      └───────────────────────────┘
                                                  │
                                                  ▼
┌───────────────────────────┐      ┌───────────────────────────┐
│ 4. Закупка GMP-серии и    │ <─── │ 3. Медицинская экспертиза  │
│    QP-выпуск              │      │    спонсора и утверждение  │
└───────────────────────────┘      └───────────────────────────┘
               │
               ▼
┌───────────────────────────┐      ┌───────────────────────────┐
│ 5. Таможенная очистка и   │ ───> │ 6. Лечение, мониторинг SAE │
│    доставка пациенту      │      │    и сбор RWE              │
└───────────────────────────┘      └───────────────────────────┘

Этап 1: идентификация пациента и отбор по критериям

Лечащий врач документирует тяжёлый или угрожающий жизни диагноз, подтверждает, что одобренные терапии не сработали или непереносимы, и устанавливает, что пациент не может участвовать в текущем исследовании; медицинская команда спонсора валидирует это по брошюре исследователя и истории предшествующей терапии, формируя подтверждённое досье соответствия.

Этап 2: регуляторная и этическая подача

Полный запрос подаётся — форма FDA 3926 однопациентного IND в США (21 CFR 312 Subpart I), мнение CHMP о compassionate use по статье 83 Регламента ЕС 536/2014 или запрос расширенных клинических исследований NMPA по статье 23 Закона КНР об обращении лекарств — наряду с одобрением IRB/IEC и информированным согласием; регулятор обычно возвращает решение в течение 30 дней (для экстренных однопациентных запросов нередко гораздо быстрее).

Этап 3: медицинская экспертиза спонсора и утверждение плана лечения

Медицинский руководитель спонсора независимо проверяет медицинскую необходимость, подтверждает соотношение пользы и риска по накопленной базе безопасности, фиксирует режим дозирования и регистрирует пациента у оператора программы (например, Clinigen), выпуская подписанный план лечения поименованного пациента.

Этап 4: закупка GMP-серии и QP-выпуск

GMP-исследовательская серия выделяется, маркируется для использования поименованным пациентом, выпускается квалифицированным лицом (ЕС) или эквивалентом и комплектуется необходимыми экспортными и импортными лицензиями — шаг, позволяющий терапии, одобренной лишь в одной стране (например, IZCARGO от JCR в Японии), достичь соответствующего пациента за рубежом.

Этап 5: таможенная очистка и доставка поименованным пациентом

Логистика с контролем температурной цепи направляет препарат напрямую пациенту, в лечащее учреждение или через хаб специальной аптеки; импортная таможня и национальные уведомления о раннем доступе оформляются, а хаб-сервисы ведут проверку льгот и возмещения, чтобы лечение могло начаться без административных задержек.

Этап 6: лечение, мониторинг SAE и сбор реальных доказательств

Пациента лечат по протоколу поименованного пациента, тогда как серьёзные нежелательные явления сообщаются в ускоренном порядке в FAERS/EUDRAVIGILANCE; данные дозирования, исходы и долгосрочное наблюдение фиксируются в базе безопасности и всё чаще упаковываются как реальные доказательства, информирующие последующие маркетинговые заявки, ценовые досье плательщикам и расширения показаний.