technology
Вирусные векторы
Инженерные вирусы (AAV, лентивирус, аденовирус, ретровирус), перепрофилированные как носители для доставки терапевтического генетического материала в клетки-мишени при генотерапии и вакцинации.
Где используется
Генная терапия
Прецизионная доставка функционального генетического материала с помощью инженерных векторов для лечения наследственных заболеваний и тяжёлых генетических нарушений в их первопричине.
Генотерапия in vivo: AAV- и лентивирусные векторы
Однократные потенциально излечивающие генные препараты, доставляемые инженерными адено-ассоциированными и лентивирусными векторами — восемь одобренных FDA продуктов in vivo с 2017 года, от Luxturna до Beqvez, ныне многомиллиардная клиническая реальность наряду с честными коммерческими отступлениями.