technology
Prime-Editing
Где используется
Прайм-редактирование
Геномное редактирование типа «поиск-и-замена»: Cas9-никаза, слитая с обратной транскриптазой, и удлинённая pegRNA записывают все 12 замен оснований и малые инсерции/делеции без двухцепочечного разрыва.
Редактирование генома
Программируемые геномные редакторы — CRISPR-Cas9, базовые и прайм-редакторы — доставляются ex vivo или in vivo в липидных наночастицах для лечения генетических заболеваний: от первого одобренного CRISPR-препарата Casgevy до повторно дозируемого in-vivo CRISPR и однократного базового редактирования сердечно-сосудистых генов.