Редактирование генома
Программируемые геномные редакторы — CRISPR-Cas9, базовые и прайм-редакторы — доставляются ex vivo или in vivo в липидных наночастицах для лечения генетических заболеваний: от первого одобренного CRISPR-препарата Casgevy до повторно дозируемого in-vivo CRISPR и однократного базового редактирования сердечно-сосудистых генов.
genome-engineering
7 мин