technology

Генная терапия

Доставка терапевтической генетической последовательности in vivo или ex vivo с использованием вирусных (AAV, лентивирус) или невирусных (LNP) векторов для коррекции генетических заболеваний.

Где используется

Персонализированная и регенеративная медицина
Платформы генной и клеточной терапии для редких моногенных и онкологических заболеваний: AAV-векторы, лентивирусное редактирование ГСК, ex vivo CRISPR (Casgevy) и in vivo CRISPR (LNP-доставка) обеспечивают длительный эффект от однократного введения, одобренного FDA и EMA.
regenerative-personalized 7 мин