РНК-редактирование (ADAR)-терапевтика
Инженерные олигонуклеотиды, привлекающие эндогенные ферменты ADAR клетки для переписывания патогенного аденозина в инозин на транскриптах болезни — обратимая, титруемая альтернатива редактированию ДНК, ныне проходящая клиническую валидацию, где WVE-006 от Wave (AATD, RestorAATion-2) — ведущий актив, а платформа Axiomer от ProQR даёт первое клиническое доказательство механизма.
therapeutics-platforms
9 мин