technology
Редактирование оснований
Точное редактирование генома с помощью CBE или ABE-редакторов оснований — конверсия отдельных нуклеотидов без разрывов двуцепочечной ДНК.
Где используется
Базовое редактирование генома (base editing)
Базовые редакторы (CBE/ABE) вносят точечные замены C·G→T·A и A·T→G·C без двухцепочечных разрывов — лечение моногенных болезней (серповидноклеточная анемия, бета-талассемия) с эффективностью до 90% и без инделей.
Редактирование генома
Программируемые геномные редакторы — CRISPR-Cas9, базовые и прайм-редакторы — доставляются ex vivo или in vivo в липидных наночастицах для лечения генетических заболеваний: от первого одобренного CRISPR-препарата Casgevy до повторно дозируемого in-vivo CRISPR и однократного базового редактирования сердечно-сосудистых генов.