technology
AAV-векторы
Рекомбинантные AAV-векторы — одноцепочечные ДНК-носители (серотипы AAV9, rh74) для доставки генов in vivo с высокой тропностью и низкой иммуногенностью.
Где используется
Генотерапия in vivo: AAV- и лентивирусные векторы
Однократные потенциально излечивающие генные препараты, доставляемые инженерными адено-ассоциированными и лентивирусными векторами — восемь одобренных FDA продуктов in vivo с 2017 года, от Luxturna до Beqvez, ныне многомиллиардная клиническая реальность наряду с честными коммерческими отступлениями.
Персонализированная и регенеративная медицина
Платформы генной и клеточной терапии для редких моногенных и онкологических заболеваний: AAV-векторы, лентивирусное редактирование ГСК, ex vivo CRISPR (Casgevy) и in vivo CRISPR (LNP-доставка) обеспечивают длительный эффект от однократного введения, одобренного FDA и EMA.