Генная инженерия

Контрактный функционально-генетический CRISPR-скрининг (пулированные sgRNA-библиотеки, лентивирусная доставка, NGS) — за недели определяет гены устойчивости рака и мишени лекарств.

Базовые редакторы (CBE/ABE) вносят точечные замены C·G→T·A и A·T→G·C без двухцепочечных разрывов — лечение моногенных болезней (серповидноклеточная анемия, бета-талассемия) с эффективностью до 90% и без инделей.

Инфраструктура физической локализации — боксы биологической безопасности, HEPA-фильтрация, автоклавная стерилизация и локализация BSL-1–BSL-4, защищающие персонал, продукт и среду в каждой биотехнологической лаборатории по NSF/ANSI 49 и EN 12469.

Синтетические генетические цепи, заставляющие инженерные организмы зависеть от внешних химических сигналов для выживания, самоуничтожающиеся или теряющие жизнеспособность после попадания в окружающую среду — стандарт биоизоляции, теперь требуемый регуляторами перед допуском любого продукта синтетической биологии к полевым испытаниям в открытых системах.

Ортогональные биологические системы на основе ксенонуклеиновых кислот, неканонических пар оснований и геномно-рекодированных организмов, встраивающих неканонические аминокислоты в белки — обеспечивая сайт-специфическую конъюгацию лекарств и генетический файрвол против горизонтального переноса генов диким видам.

Фронт конструирования жизни de novo — сокращение геномов до минимально жизнеспособного шасси (нисходящий подход) и сборка искусственных клеток из неживых компонентов (восходящий подход) для предсказуемых, биоизолированных клеточных фабрик.

Геномное редактирование типа «поиск-и-замена»: Cas9-никаза, слитая с обратной транскриптазой, и удлинённая pegRNA записывают все 12 замен оснований и малые инсерции/делеции без двухцепочечного разрыва.

Программируемые геномные редакторы — CRISPR-Cas9, базовые и прайм-редакторы — доставляются ex vivo или in vivo в липидных наночастицах для лечения генетических заболеваний: от первого одобренного CRISPR-препарата Casgevy до повторно дозируемого in-vivo CRISPR и однократного базового редактирования сердечно-сосудистых генов.

Инженерия биологии — проектирование ДНК, клеток и генетических цепей на компьютере, сборка их в биофаундри и масштабирование в химикаты, материалы и ингредиенты через цикл Design-Build-Test-Learn.

Целенаправленная инженерия целых диких популяций — от генных драйвов CRISPR, заставляющих 100% наследование признака через популяцию комаров за 6-20 поколений, до заражённых Wolbachia и стерилизованных облучением выпусков, схлопывающих её вместо этого — как генетическое дополнение к экологической инженерии на основе природы, такой как конструируемые водно-болотные угодья и живые береговые линии, всё под управлением проблемы необратимости, которую не может отменить ни один полевой выпуск.

Включение или выключение генов путём перезаписи меток метилирования ДНК и гистонов с помощью белков слияния dCas9 или цинковых пальцев — без изменения последовательности ДНК, но с эффектом, наследуемым в ряду клеточных делений.